Mittels einer Gentherapie ist es chinesischen Wissenschaftlern der Fudan-Universität in Shanghai jüngst gelungen, eine angeborene Gehörlosigkeit bei mehreren Kindern zu heilen bzw. abzumildern. Alle hatten aufgrund eines fehlerhaften Otoferlin-Gens eine genetisch bedingte Taubheit; diese ist sehr selten und trifft nur auf 1 bis 3 % aller Fälle vererbter Gehörlosigkeit zu. Das Protein Otoferlin ist erforderlich, um die an den Haarsinneszellen im Innenohr ankommenden akustischen Ereignisse an den Hörnerv weiterleiten zu können. Wie „MIT Technology Review“ berichtet, haben die Wissenschaftler den Kindern eine funktionierende Kopie des Otoferlin-Gens mittels harmloser Viren (Adeno-assoziiertes Virus (AAV)) in die Hörschnecke im Innenohr injiziert. Vorausgegangen waren jahrelange Versuche zur Geninjektion an Mäusen und Meerschweinchen. So konnte bei vier der fünf behandelten Kinder das Hörvermögen teilweise wiederhergestellt werden. Vorher komplett gehörlos, war es ihnen nun meist möglich, bereits Geräusche in leiser Gesprächslautstärke (50–55 dB) zu hören. Die Wissenschaftler glauben, dass die Behandlung künftig noch wirksamer gemacht werden könnte, zudem hoffen sie, bald auch andere Formen genetisch bedingten Hörverlusts heilen zu können. Bei einem der behandelten Kinder gelang die Therapie nicht – möglicherweise aufgrund einer bereits bestehenden Immunität gegen den verwendeten Virustyp.
